本文是专业学术论文解读，不做医疗建议。 维生素作为人体必需的微量营养素，早已被证实是多种代谢反应的关键辅酶，且具有价格低廉、安全性高、易获取等优势。维生素 B1 治愈脚气病 ...

为解决CPS1缺乏症（CPS1D）这一致命性罕见遗传病缺乏有效疗法的难题，研究人员开展了首例个体化N-of-1碱基编辑治疗研究。他们针对患儿Q335X突变，采用腺嘌呤碱基编辑器（ABE）与脂质纳米颗粒 ...

2025年12月，澳大利亚新南威尔士大学（UNSW）与圣裘德儿童研究医院（St Jude Children’s Research Hospital）的联合研究团队在《自然·通讯》（Nature Communications）上发表的一项研究成果，让全球基因 ...